应用案例|脐带血成功救治1岁罕见病患儿
今年初 ,1岁的僮僮(化名)因患球形细胞脑白质营养不良这一罕见病,通过北京市脐血库提供的脐带血造血干细胞移植治疗成功获救 。疾病背景与治疗挑战僮僮于2020年出生,1岁时确诊为球形细胞脑白质营养不良(又称Krabbe氏病)。
男孩沐沐使用脐带血治疗自毁容貌综合征的案例 ,进一步证明了脐带血造血干细胞在治疗血液系统 、免疫系统、遗传性、代谢病等领域内的80余种疾病之外,对包括自毁容貌综合征在内的诸多罕见病的治疗也不断发挥着巨大的作用。脐带血是新生儿脐带被结扎后存留在脐带和胎盘中的血液 。
翟晓文教授指出,由于免疫缺陷病的孩子病情重 ,移植的迫切性强,脐带血作为供体是一个较好的选取。此外,脐带血在免疫缺陷病 、遗传代谢病中具有独特的优势。促进植入和防控感染是提高脐带血移植成功率的关键 。随着研究的不断深入和技术的不断进步 ,脐带血移植在儿科罕见病中的应用前景将更加广阔。
除了山山的案例外,还有多个自体脐带血成功应用的案例:2009年6月,四岁的源源(化名)在北京儿童医院接受了自体脐带血造血干细胞移植,这是中国首例成功移植的自体脐带血造血干细胞。2010年7月 ,被确诊患有神经母细胞瘤的五岁男孩希希,在四川大学华西医院接受了自体脐带血造血干细胞移植,并获得成功 。
019年 ,一位5岁儿童被确诊为戈谢病,父母寻求治疗。最终,通过在北京海军总医院的治疗方案和山东省脐血库的脐带血 ,患者病情得到缓解。这一案例表明,脐带血在治疗罕见病方面具有积极效果。
本土新增96+103!北京一6岁男童确诊
月16日0—24时,全国新增本土确诊病例96例 ,本土无症状感染者103例,其中北京新增2例本地确诊病例,包括一名6岁男童 。 具体疫情信息如下:全国总体情况新增确诊病例109例 ,其中境外输入13例,本土病例96例(河北72例,黑龙江12例,吉林10例 ,北京2例)。新增本土无症状感染者103例,境外输入16例,无新增死亡病例。
北京发现第二例人感染H7N9禽流感病例中广网北京5月28日消息 2013年5月28日上午 ,北京市疾病预防控制中心报告,在北京市大规模常规流感样病例病原学监测中,从北京大学人民医院就诊的流感样病例中发现一例人感染H7N9禽流感病例 。5月28日下午4时 ,北京市临床专家组确诊该病例。
国内肠病毒疫情持续上升,上周肠病毒门急诊就诊人次共11,113人 ,较前一周上升3%,还新增了1例肠病毒并发重症病例,这名中部6岁男童11月中旬因陆续出现发烧、咳嗽、下肢僵硬无力等症状就医 ,被确诊为肠病毒D68型并发重症,近来还在住院治疗中。
上海6岁男童感染新冠 。上海市新冠肺炎疫情防控新闻发布会上,副主席赵丹丹通报在8月14日的时候,上海市新增一例本土无症状感染者。而这名感染者是一位6岁的男童 ,并且属于拉萨返沪人员。我都觉得疫情传播能力是非常强大的 。
核心人群:0-6岁占确诊病例主体,但6-12岁学龄期儿童筛查阳性率持续上升。发展趋势:10岁以上患者共病数量显著增加,可能与神经发育持续异常相关。性别差异 总体比例:男女性别比达48:1(乌鲁木齐数据) ,部分地区统计无显著差异 。
脐带血助力自毁容貌综合征治疗,罕见病儿童重获新生~
〖壹〗 、男孩沐沐使用脐带血治疗自毁容貌综合征的案例,进一步证明了脐带血造血干细胞在治疗血液系统、免疫系统、遗传性 、代谢病等领域内的80余种疾病之外,对包括自毁容貌综合征在内的诸多罕见病的治疗也不断发挥着巨大的作用。脐带血是新生儿脐带被结扎后存留在脐带和胎盘中的血液。曾经 ,这些脐带血被当作医疗废物丢弃掉了。
〖贰〗、脐带血中的造血干细胞可用于治疗多种疾病,主要包括血液系统疾病如白血病,免疫系统疾病 ,遗传性疾病,以及在再生医学领域的新应用 。
〖叁〗、出库数量与用途2022年8月,北京市脐血库出库的15份脐带血全部用于临床治疗 ,覆盖以下疾病类型:血液系统疾病:急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病 、骨髓增生异常综合征、噬血细胞综合征。遗传代谢疾病:莱施尼汉综合征(自毁容貌综合征)、肾上腺脑白质营养不良 、粘多糖贮积症。

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